Questions fréquemment posées

C3P3 est-il le tout premier système de transcription synthétique non viral eucaryote ?

Oui, à notre connaissance, le système d’expression C3P3 est le premier système d’expression artificiel non viral eucaryote. Le C3P3 a été développé à partir de zéro par Eukarÿs par un processus complexe comportant de multiples étapes d’ingénierie biologique. La troisième génération (C3P3-G3) du système C3P3 optimisé pour les mammifères est actuellement utilisée pour la thérapie génique synthétique et les outils de bioproduction C3P3.

Le système C3P3 peut-il être utilisé in cellulo ou in vivo?

Qu’en est-il de la synthèse in vitro d’ARNm avec C3P3?

Oui, le système C3P3 permet la synthése du ou des ARNm d’intérêt dans le cytoplasme des « cellules vivantes ». C3P3 a démontré son efficacité à la fois in cellulo dans des cellules en culture et in vivo chez les mammifères. Cependant, C3P3 n’est pas une technique appropriée pour la production in vitro d’ARNm synthétique dans des tampons de réaction.

Le système C3P3 peut-il également être utilisé pour la répression de l’expression génique ?

Oui, le système C3P3 permet également la production d’ARN non codants utilisables pour l’inhibition de l’expression génétique (shRNA, miARN, lncRNA, ribozymes, aptamères) et éventuellement aussi pour l’ingénierie du génome par editing.

Les modifications de l’ARNm synthétisées par le système C3P3 sont-elles natives ?

L’ARNm eucaryote subit de multiples modifications post-transcriptionnelles, nécessaires à l’activité biologique. Le système C3P3 génère des molécules d’ARNm avec des modifications natives qui sont structurellement les mêmes que celles effectuées par les cellules de mammifère.

Quelles sont les performances du système C3P3 in cellulo dans des cellules en culture?

Les performances du système C3P3-G3 dépendent du type de cellule et du fait que les matrices d’ADN contiennent ou non des dinucléotides CpG (l’ADN exempt de CpG est utilisé pour des applications thérapeutiques). Par exemple, dans les cellules HEK-293 humaines, le système C3P3 est respectivement 4-5 fois et 20-30 fois plus efficace qu’un système d’expression standard utilisant des matrices d’ADN avec ou sans dinucleotides CpG.