Compensation génique par Thérapie Génique Non-Virale: Concepts et Vision

La thérapie génique non virale synthétique, sûre, efficace, bien tolérée, économiquement viable, pour les maladies rares monogéniques et multifactorielles complexes.

La thérapie génique synthétique mise au point par Eukarÿs repose sur l’utilisation de molécules d’ADN double brin, produites artificiellement. Cet ADN synthétique contient à la fois le gène C3P3 et un ou plusieurs gènes cibles sous contrôle de l’enzyme. Une fois que l’enzyme C3P3 est exprimée dans l’organe ciblé, elle s’auto-amplifie dans le cytoplasme, puis transcrit les gènes d’intérêt et génère des molécules d’ARNm mature.

La thérapie génique synthétique diffère nettement de toute autre approche de thérapie génique existante :

• Efficacité : notre approche de thérapie génique synthétique repose sur l’utilisation de la technologie d’expression artificielle C3P3, qui génère de grandes quantités d’ARNm cible(s). Notre approche thérapeutique diffère donc radicalement de la thérapie génique standard non virale, dont l’efficacité est limitée en raison des faibles quantités d’ARNm associées à cette dernière. 
• Sureté d’utilisation : Notre approche de thérapie génique synthétique a été conçue pour prévenir la mutagenèse par insertion de l’ADN artificiel double brin dans le génome de la cellule hôte. Une telle recombinaison génétique pose d’importants problèmes de sécurité en raison du risque de développer des cancers solides ou hématologiques. La thérapie génique synthétique d’Eukarÿs est donc radicalement différente de la thérapie génique virale, dont l’utilisation est limitée aux maladies extrêmement graves en raison de ce risque.
• Absence de limitation de taille : n’importe quel gène peut être exprimé par thérapie génique synthétique, sans limitation de longueur. Notre approche thérapeutique diffère donc radicalement de la thérapie génique virale, limitée par la capacité d’encapsidation des vecteurs viraux, en particulier des vecteurs AAV. De plus, notre approche de thérapie génique synthétique permet d’exprimer et / ou d’inhiber plusieurs gènes en même temps sous le contrôle de l’enzyme C3P3. Cette fonctionnalité permet le développement de traitements pour les maladies monogéniques rares et rares, ainsi que pour les troubles multifactoriels complexes les plus courants nécessitant le ciblage de plusieurs gènes.