Le système C3P3 est un bioréacteur moléculaire capable de synthétiser de manière autonome de l’ARNm complètement mature. Ce système contient plusieurs modules, qui assurent de manière coordonnée la production de la chaîne d’ARNm et ses multiples modifications requises pour son activité biologique. C3P3 a été entièrement développé, module par module, par biologie de synthèse et ingénierie moléculaire.

L’amélioration du système C3P3 est un processus continu. Chaque nouvelle génération améliore ses performances. La troisième génération de ce système est actuellement utilisée pour l’ensemble de nos applications de thérapie génique synthétique, comme de nos outils de bioproduction de protéines et de virus recombinants.

Oui, à notre connaissance, le système d’expression C3P3 est le premier système d’expression artificiel non viral eucaryote. Le C3P3 a été développé à partir de zéro par Eukarÿs par un processus complexe comportant de multiples étapes d’ingénierie biologique. La troisième génération (C3P3-G3) du système C3P3 optimisé pour les mammifères est actuellement utilisée pour la thérapie génique synthétique et les outils de bioproduction C3P3.

Oui, le système C3P3 permet la synthése du ou des ARNm d’intérêt dans le cytoplasme des « cellules vivantes ». C3P3 a démontré son efficacité à la fois in cellulo dans des cellules en culture et in vivo chez les mammifères. Cependant, C3P3 n’est pas une technique appropriée pour la production in vitro d’ARNm synthétique dans des tampons de réaction.

Oui, le système C3P3 permet également la production d’ARN non codants utilisables pour l’inhibition de l’expression génétique (shRNA, miARN, lncRNA, ribozymes, aptamères) et éventuellement aussi pour l’ingénierie du génome par editing.

L’ARNm eucaryote subit de multiples modifications post-transcriptionnelles, nécessaires à l’activité biologique. Le système C3P3 génère des molécules d’ARNm avec des modifications natives qui sont structurellement les mêmes que celles effectuées par les cellules de mammifère.

Les performances actuelles du système C3P3-G3 dépendent du type de cellule et du fait que les matrices d’ADN contiennent ou non des dinucléotides CpG (l’ADN exempt de CpG est utilisé pour des applications thérapeutiques). Par exemple, dans les cellules HEK-293 humaines, le système C3P3 est 5-10 fois plus efficace qu’un système d’expression standard.